Après l’identification d’une nouvelle cible thérapeutique, c’est-à-dire en général un mécanisme essentiel à la survenue d’une maladie, des milliers de molécules susceptibles de présenter un intérêt thérapeutique sont sélectionnées. Certaines sont retenues en phase dite préclinique et sont testées en laboratoire afin d’évaluer leurs principaux effets et leur toxicité. Après ces études en laboratoire viennent les phases d’essais cliniques impliquant la participation de personnes volontaires. Il existe quatre phases d’évaluation distinctes les unes des autres et successives. La délivrance d’une AMM est fondée sur l’examen de la balance bénéfice/risque du produit, et plus précisément sur l’examen de la démonstration de son efficacité, des effets indésirables prévisibles et de la qualité chimique, biologique ou microbiologique du médicament. Ll’instance chargée ensuite de définir, de quantifier et de valoriser le progrès thérapeutique médicamenteux est la Haute Autorité de Santé par l’intermédiaire de la Commission de la Transparence. Une fois son autorisation de mise sur le marché (AMM) en poche et son prix de vente fixé, le médicament peut commencer sa vie. Mais il n’a pas pour autant la paix ! Le suivi post-AMM est obligatoire et se fait grâce à la pharmacovigilance et la pharmaco-épidémiologie.
