Les essais cliniques sont la phase « pivot » du développement d’un médicament. Après les phases de recherche en laboratoire et sur les animaux (phase préclinique), qui permettent de déterminer l’activité d’un produit et sa toxicité, des études cliniques, c’est-à-dire réalisées chez l’homme, sont organisées. Les essais cliniques sont conduits après avis favorable d’un comité d’éthique, appelé Comité de protection des personnes (CPP), et une autorisation de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Le choix de la méthodologie appropriée et le respect des bonnes pratiques cliniques sont indispensables afin de confirmer l’efficacité thérapeutique de la molécule sur une maladie donnée et sa sécurité et d'assurer la sécurité des personnes participant à la recherche ainsi que l’intégrité et la justesse des données.
